O ministro do Supremo Tribunal Federal (STF), Cristiano Zanin, em uma decisão proferida na última segunda-feira (4), ordenou que a União disponibilize o Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, a uma menina residente no Ceará. Este medicamento é amplamente reconhecido por seu papel no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).

Embora tenha sido incorporado à lista de medicamentos do Sistema Único de Saúde (SUS) no final do ano passado, a família da paciente se viu obrigada a recorrer à justiça para garantir o acesso a esse medicamento crucial. A criança, que já possui dois anos, está no limite estabelecido para o uso do Zolgensma.

A AME é uma patologia rara, de origem genética e progressiva, que resulta na ausência da produção da proteína SMN, essencial para os neurônios motores que desempenham um papel fundamental na mobilidade do corpo. A enfermidade afeta, de forma devastadora, aproximadamente uma em cada dez mil crianças nascidas vivas e representa a principal causa genética de morte em bebês e crianças. O problema compromete progressivamente funções vitais, como a capacidade de locomoção, deglutição e respiração.

O Zolgensma é indicado para tratar crianças diagnosticadas com AME do tipo 1 que tenham até dois anos. Trata-se de uma terapia genética inovadora, constituída por um vetor viral que transporta uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN (survival motor neuron). Isso tem o potencial de restaurar a funcionalidade dos neurônios motores no organismo dos pacientes, oferecendo-lhes uma esperança renovada na luta contra esta doença debilitante.